今年3月份，美國麻省眼耳鼻喉科醫院的視網(wǎng)膜外科醫生使用基因治療藥物L(fēng)uxturna開(kāi)始商業(yè)治療LCA2患者。作為頭一個(gè)FDA批準的基因療法，Luxturna基因療法治療后的結果也就成為萬(wàn)眾矚目的焦點(diǎn)。

 

　　那么，先天性黑曚患兒Luxturna基因療法治療后結果如何？廈門(mén)眼科中心眼科研究所副所長(cháng)龐繼景教授（在線(xiàn)咨詢(xún)）給出了解答。

 

　　2018年3月20日，患有Leber先天性黑曚（RPE65基因突變）的13歲的男孩Jack Hogan成為頭一個(gè)接受Luxturna治療的幸運患者?；ㄙM85萬(wàn)美金（醫療保險幫助支付/分期付款）。

 

　　這例治療是在美國的波士頓進(jìn)行，Jack的注射是由麻省眼耳醫院實(shí)施。一周內先后接受了雙眼的基因注射治療。注射物是包含RPE65基因片段的數十億個(gè)AAV病毒載體，注射物由一個(gè)非常細的針頭注射到患者的視網(wǎng)膜下腔。

 

　　5月24日，Jack前往醫院復查，視力與術(shù)前相比已經(jīng)出現了很大的提高。Jack表示他以前在課堂上看不清楚老師在黑板上寫(xiě)的字，晚上天黑之前必須回家，因為暗環(huán)境下他也看不清楚。而當他返回學(xué)校上課時(shí)，他驚奇的發(fā)現，他可以看清楚老師寫(xiě)的每一個(gè)字，晚上也可以和小伙伴們參加騎自行車(chē)活動(dòng)了，他不敢相信Luxturna在他身上的表現如此之快。

 

　　可以說(shuō)，Jack術(shù)后兩個(gè)月的結果是非常鼓舞人心的，他是幸運的。