廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授指出，視網(wǎng)膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗大致包括三大部分。

 

　　第一部分為首先確定存在致病基因突變的患者，經(jīng)基因診斷為進(jìn)一步治療打下基礎，此部分主要由臨床上視網(wǎng)膜內科醫生和遺傳學(xué)專(zhuān)家完成。

 

　　第二部分為研發(fā)可用于治療相關(guān)基因病變的藥物，包括建立與人類(lèi)基因突變和臨床表現相近的動(dòng)物模型、設計并篩選相關(guān)病毒載體以及將載體導入動(dòng)物模型眼睛的給藥方式，以及隨后的安全性和有效性評估。

 

　　第三部分為在人體進(jìn)行臨床Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ期臨床試驗，觀(guān)察并確定在動(dòng)物模型中安全性及有效性均良好的藥物在人體的效果。

 

　　龐教授以前在美國主要從事第二部分的工作，也就是基因治療藥物的研發(fā)；目前在國內主要從事第一和第三部分有關(guān)致病基因患者的基因檢測和篩選相關(guān)臨床試驗患者及可以進(jìn)行商業(yè)治療的患者。以后將陸續開(kāi)始關(guān)于全色盲、先天性黑蒙、視網(wǎng)膜色素變性、無(wú)脈絡(luò )膜癥等遺傳性疾病的相關(guān)研究和治療。