基因療法大部分是通過(guò)病毒載體，而病毒載體是通過(guò)懸濁液體注射入病變部位。

 

　　廈門(mén)眼科中心遺傳眼病咨詢(xún)門(mén)診龐繼景教授表示，基因療法能在視網(wǎng)膜遺傳病治療取得成功，主要原因在于：視網(wǎng)膜有一個(gè)很好的解剖結構，叫做視網(wǎng)膜下腔，是經(jīng)常發(fā)病的兩種細胞間存在的一個(gè)潛在腔隙，把藥打入視網(wǎng)膜下腔后，可在一定范圍內擴散，用少量的藥就可以轉染較多的病變細胞，這樣比較容易治療，不容易產(chǎn)生毒性。尤其視網(wǎng)膜下腔具有免疫豁免作用，又能避免免疫反應。所以L(fǎng)uxturna成為美國藥監局通過(guò)的第一個(gè)真正意義上的基因治療用藥不是偶然的，這與視網(wǎng)膜的特殊結構息息相關(guān)。

 

　　基因治療視網(wǎng)膜遺傳病的效果評判標準一般有以下兩個(gè)：

 

　　一、患者在生活方面是否得到改善。譬如，患者原本在夜間不敢出門(mén)，基因治療后可進(jìn)行夜間活動(dòng)，這是在視功能方面的改善。

 

　　二、從長(cháng)遠來(lái)看，患者的視細胞在基因治療后是不是不再繼續死亡，也就是其療效是否能夠持久，這也是非常重要的。當然，更重要的是安全性這個(gè)前提。需要警惕是否有目前尚未考慮到的安全性問(wèn)題，并盡量避免這種情況的發(fā)生。