在廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診中,常常有患者詢(xún)問(wèn)目前社會(huì )上越來(lái)越多的各種治療視網(wǎng)膜色素變性的方法,是否可以相信。
比如:各種手術(shù)、眼內注射、口服或靜脈注射各種藥物的治療。
龐繼景教授講解如下:
“很多通過(guò)各種手術(shù),眼內注射,口服或靜脈注射各種藥物的治療,雖然治療方說(shuō)在有些患者身上有效,但幾乎都沒(méi)有被學(xué)術(shù)界認可的有效統計數據,也沒(méi)有經(jīng)過(guò)嚴格的動(dòng)物實(shí)驗或系統的臨床3期試驗得出的安全有效結論,更不用說(shuō)獲得了國家監管部門(mén)的批準。雖然說(shuō)科學(xué)研究的真諦是探索精神。但醫學(xué)特別是臨床科研治療有它自己的特殊性。
一個(gè)不是在某方面特別有經(jīng)驗的大夫,覺(jué)得有些治療新方法在理論上是可行的,他可以對病人進(jìn)行人體試驗,積累經(jīng)驗,得出結論。但前提是要在安全的前提下用科學(xué)的方法盡快得出結論:此療法是否安全,對哪些病人有效,對哪些無(wú)效;不能得出了陰性結果后不報,在幾十年里一直進(jìn)行收費式‘科研治療試驗’。其實(shí)現代醫學(xué)已經(jīng)對醫療類(lèi)臨床試驗做了嚴格的規定。在鼓勵創(chuàng )新的同時(shí),最大程度地確保接受試驗患者的安全性:就是在動(dòng)物實(shí)驗安全有效的前提下,再進(jìn)行人體試驗。
比如,如果你現在做了比如血管搭橋手術(shù),以后開(kāi)展基因治療臨床實(shí)驗時(shí),因為潛在的安全性等原因,你就被排除在臨床試驗病人之外了。所以說(shuō)在基因治療已經(jīng)露出曙光的大背景下,不要著(zhù)急,更不要什么療法都試。早進(jìn)入臨床試驗的好處是晚期病人/病情進(jìn)展較快患者可以盡早及時(shí)得到治療。對其他病人晚一點(diǎn)治療的益處是過(guò)一段基因治療方法會(huì )更安全,更有效。具體的判斷需要在對基因治療有較深理解的相關(guān)專(zhuān)家進(jìn)行全面評估的前提下做出。”
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