據悉，一次性療法“Luxturna”在2017年 12月，獲得美國食品和藥物管理局批準，用于治療與雙等位基因RPE65突變導致的雷柏氏先天性黑曚。該病損害患者視力，甚至導致特定患者失明，此前一直沒(méi)有有效療法。

 

　　廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授介紹，Luxturna是一種注射劑，每只眼睛需要注射一只，它能使帶有基因缺陷的少數人恢復視力，而且基因療法僅用一次眼部注射就達到長(cháng)期治療效果。這是美國第一個(gè)傳統意義上彌補病人基因缺陷的真正的基因替代療法，對遺傳病的治療具有里程碑的意義。

 

　　美國基因眼科藥物售價(jià)高達85萬(wàn)美元，三方合作中國制造產(chǎn)品將到來(lái)!

 

　　近日，美國上月批準的的首個(gè)基因療法有了售價(jià)，這項用于治療罕見(jiàn)遺傳性失明的療法標價(jià)85萬(wàn)美元，相當于550萬(wàn)元人民幣。

　　“很多中國患者對如此高的天價(jià)藥物感到很無(wú)奈和失望。有的病友甚至表示就是傾家蕩產(chǎn)也治不起！其實(shí)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物的生產(chǎn)成本并不很高。但因為研發(fā)費用較高，病人較少造成藥價(jià)偏高。所以說(shuō)如何降低研發(fā)費用，開(kāi)發(fā)出讓中國患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務(wù)。”龐繼景教授表示。

 

　　為了解決藥價(jià)高的困境，2018年1月4日，本著(zhù)平等互利、發(fā)揮各自?xún)?yōu)勢、合作共贏(yíng)的原則，華廈眼科醫院集團股份有限公司與國內基因治療公司，簽署了三方戰略合作框架協(xié)議。

 

　　希望借助基因治療公司在基因檢測、基因治療開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的核心競爭力，通過(guò)廈門(mén)眼科中心的遺傳病診治中心，搜集患者，建立臨床試驗及診療規范。通過(guò)廈門(mén)眼科中心眼科研究所，把臨床前的動(dòng)物實(shí)驗平臺建立起來(lái)，建立一整套的研發(fā)體系，將龐教授近20年來(lái)的基礎研究轉化為基因治療藥物，用大多數中國人都能付得起的價(jià)格的載體而得到治療。