盡管人們對于由RPE65基因突變引起的先天性黑朦2型的基因治療藥物“Luxturn”,充滿(mǎn)信息,但他們仍然很擔憂(yōu),其擔憂(yōu)的原因包括治療的成本。
舉個(gè)例子,第一個(gè)基因治療產(chǎn)品的費用為每個(gè)病人47.5萬(wàn)美元。盡管Luxturna的制藥公司Spark Therapeutics并沒(méi)有表示要收取多少費用。但是人們普遍認為每個(gè)病人至少要花費100萬(wàn)美元。
龐繼景教授指出:不菲的藥物定價(jià)已不足為奇,但是要學(xué)會(huì )先發(fā)制人
首先、病毒的制備更困難、更耗時(shí),得花費數年時(shí)間斥巨資才能研發(fā)出來(lái),此外其主要針對罕見(jiàn)病。且其是在分子層面一次性解決問(wèn)題,可能無(wú)需像傳統治療方案一樣持續用藥,這樣看來(lái)也是物有所值。
另外,國外基因治療藥物的費用大部分是由保險公司支付,所以動(dòng)輒幾十萬(wàn),上百萬(wàn)美元。這對于沒(méi)有保險的中國患者卻是個(gè)很大的負擔。
為了解決這個(gè)問(wèn)題,龐繼景教授已經(jīng)在廈門(mén)親自組建了眼科基因治療公司,希望以他的多年研發(fā)經(jīng)驗及國際資源加上中國的低成本研發(fā)費用,盡快開(kāi)發(fā)出中國患者能用得起的基因治療藥物。