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雷柏氏先天性黑朦2型治療

時(shí)間：2017-11-09 17:42來(lái)源：廈門(mén)眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導讀】龐繼景教授表示：“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美國已經(jīng)完成臨床3期試驗并取得很好的結果。如果一切順利的話(huà)，有可能在今年年內就獲得批準。

　　都說(shuō)眼睛是人類(lèi)捕捉外界信息的觸角，而普通人是很難體會(huì )和理解患有眼部疾病者的世界是什么樣的。目前，在我國難治性視網(wǎng)膜疾病中，有單純由基因突變造成的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，也有遺傳和環(huán)境共同作用導致的疾病，如雷柏氏先天性黑朦2型。
 
　　雷柏氏先天性黑朦2型何時(shí)可以得到治療?
 
　　龐繼景教授表示：“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美國已經(jīng)完成臨床3期試驗并取得很好的結果。今年五月份把三期臨床結果及商業(yè)治療申請遞交到FDA。7月份的時(shí)候，FDA已經(jīng)正式接受了申請材料并進(jìn)入孤兒藥審批綠色通道。”
 
　　如果一切順利的話(huà)，有可能在今年年內就獲得批準。
 
　　同時(shí)，龐繼景教授在積極推行在國內進(jìn)行相關(guān)試驗和研究，已開(kāi)始以廈門(mén)眼科中心為平臺募集患者，設立觀(guān)察組，計劃與國內外團隊合作推進(jìn)臨床試驗。

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