龐繼景教授介紹,黑朦是視力受損的癥狀,表現為眼睛看到的景象變得很暗,甚至暗得一片漆黑,以至于看不見(jiàn)東西。
如果早期發(fā)現黑蒙的突變基因并進(jìn)行基因治療,因為黑曚低視力造成的一些癥狀如眼球震顫,畏光等可以消失或減輕。但很多伴隨的疾病并不是由相應突變基因造成的。也需要進(jìn)行詳細的檢查后再做決定是否需要進(jìn)行相應的對癥治療。原則是是否能改善患者的病理狀態(tài)和視力。
黑朦類(lèi)型的基因治療成熟嗎?
理論上講,基因治療可以是一次性治療終生受益的,但因為開(kāi)始時(shí)間很短,還沒(méi)有得到臨床實(shí)踐的證實(shí)。對于具體療效能持續多久,不但每個(gè)突變基因造成的疾病是不一樣的,同一種突變基因造成的疾病在不同時(shí)期開(kāi)始治療,其療效維持時(shí)間也是不同的。
早期發(fā)現視網(wǎng)膜下腔注射到黃斑中心凹處對視錐細胞有一定損害,我們也因此在開(kāi)發(fā)一些更穩妥的給藥方法。其中之一就是開(kāi)發(fā)高效通過(guò)玻璃體腔注射能轉染錐細胞的基因載體,另一種更快的方案就是改變手術(shù)方法,通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射在黃斑/中心凹周邊,不直接讓中心凹處網(wǎng)膜脫離,讓治療載體從周邊滲透到中心凹處。