LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎？——轉自廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授

 

　　“周三在門(mén)診忙了一整天。晚上剛回到家里，就看到了關(guān)于美國Spark公司上個(gè)月剛剛獲得FDA批準上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價(jià)為85萬(wàn)美元。

 

　　看了這個(gè)消息后心里真是五味雜陳。

 

　　雖然三個(gè)月內LCA2患者就可以在美國開(kāi)始得到治療，而且比預期的100萬(wàn)美元稍稍便宜了一點(diǎn)，但對大多數中國LCA2患者來(lái)說(shuō)還是一個(gè)無(wú)法接受的過(guò)高價(jià)格。更重要的是考慮到很多中晚期LCA2患者治療后長(cháng)期療效的不確定性以及治療技術(shù)還需要繼續完善，讓這款藥物能使中國患者在短時(shí)間內迅速受益的想法受到質(zhì)疑。

 

　　我甚至不建議經(jīng)濟情況允許的中國LCA2患者在經(jīng)過(guò)有經(jīng)驗的大夫確認前匆忙前去美國治療。因為美國患者一般得益于美國醫療保險支付系統，他們基本不受高藥價(jià)的太大影響，所以對效果要求也不是很高。而中國患者如果盲目前去卻有可能要承受自費治療后效果卻不盡人意的后果。

 

　　所以說(shuō)我們專(zhuān)業(yè)人士現在要在原有計劃的基礎上，盡量加快自己產(chǎn)品的研發(fā)速度，抓住機遇，迎接挑戰。希望中國的各方面人士和我們一起努力，盡快開(kāi)發(fā)出中國人能用得起的不比國外同類(lèi)藥差的國產(chǎn)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物!”